腺相关病毒(AAV)是一种自然发生的病毒,与人类中的任何疾病都无关。 以AAV为基础的载体,在将基因或RNAi递送到无数类型的细胞中时,可达到100 %的效率。AAV载体粒子稳定,载体基因组在宿主细胞中能在相当长一段时间内不融入染色体DNA。 血友病狗的研究数据显示,一次注射AAV-FIX,在狗体内能持续表达人类因子IX超过5年。这一组合的特性,使得AAV载体在ZL慢性疾病上特别有用,如关节炎和一些遗传性疾病。
派洛摩尔开发了一项专有技术(正在申请专利:US60/839 ,761 & PCT/US07/76799 ),在无血清条件下利用杆状病毒表达系统在昆虫细胞中生产AAV载体。在一次单一的生产运行中,利用波生物反应器系统我们可以为我们的客户提供纯度高达3E+15vg的AAV载体。 我们的专有技术,在包装vp1蛋白进入病毒粒子方面比其他系统高很多, 因此大大增加了我们AAV载体性能。